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Mieloma multiplo: al via una nuova terapia sperimentale

L’Agenzia Europea del farmaco ha concesso la designazione ‘Prime’ , PriorityMedicines, alla terapia sperimentale con cellule T per la cura del mieloma multiplo recidivante o refrattario. Le società farmaceutiche Janssen di Johnson & Johnson ne hanno dato l’annuncio. Per definizione la designazione ‘Prime’ “offre un’interazione avanzata e un dialogo precoce per ottimizzare i programmi di sviluppo e velocizzare la valutazione di avanzati progressi scientifici mirati a forti esigenze mediche non soddisfatte”.

Sjaak Bot, vicepresidente e responsabile della divisione Emea Regulatory Affairs di Janssen Biologics B.V., ha dichiarato:”Puntiamo a offrire ai pazienti questa importante innovazione nel più breve tempo possibile. La designazione ‘Prime’, rappresenta un importante risultato verso la potenziale autorizzazione all’immissione in commercio”. La nuova terapia ribattezzata Car-t deriva dallo studio Legend-2 i cui risultati sono stati presentati al congresso annuale 2018 dell’American Society of Hematology (Ash) mentre i risultati dello studio Cartitude-1 saranno presentati in futuro. 

Che cosa sono le cellule Car-t e la proteina bcma 

Le cellule Car-t hanno lo scopo di eliminare le cellule tumorali tramite lo sfruttamento del sistema immunitario del paziente. La bcma è una proteina evidenziata sulla superficie delle cellule del mieloma. Mirando a tale proteina la terapia Car-t può rappresentare il potenziale per ridefinire il trattamento del mieloma multiplo o refrattario. 

“La terapia Car-t è un’entusiasmante piattaforma terapeutica che sfrutta la capacità del sistema immunitario del paziente di attaccare le cellule tumorali – ha dichiarato il dottor Sen Zhuang, vicepresidente dello sviluppo clinico oncologico presso Janssen Research & Development, Llc – Continuiamo a vagliare questa innovativa terapia Car-t mirata a bcma in studi clinici internazionali e siamo impegnati a renderla disponibile per i pazienti con mieloma multiplo in tutto il mondo”. 

Che cos’é il mieloma multiplo 

Secondo la definizione della American Society of Clinical Oncology,  “il mieloma multiplo (MM) è un tumore incurabile del sangue che ha origine nel midollo osseo ed è caratterizzato da un’eccessiva proliferazione delle plasmacellule”. In Europa, nel 2018, circa 48.200 pazienti sono stat colpiti da questa patologia, di questi più di 30.800 sono deceduti. Ad oggi il 40% dei pazienti con mieloma multiplo non sopravvive per più di 5 anni. Attualmente non vi é una cura, di conseguenza anche se il trattamento può portare alla remissione della malattia le possibilità di ricadute sono molto alte.

Inoltre, il tumore é detto recidivante quando si ripresenta dopo un periodo di remissione iniziale parziale o completa. Il mieloma multiplo può essere asintomatico o può presentare sintomi alle ossa, emocromo basso, ipercalcemia, insufficienza renale o infezioni. Ad oggi, i pazienti che recidivano dopo il trattamento con le terapie standard, come l’uso di inibitori del proteasoma e agenti immunomodulanti, hanno poche o nessuna opzioni di trattamento disponibili. 

di Sara Novello