Zolgensma, questo il nome del farmaco di Novartis in grado di contrastare la SMA, amiotrofia spinale, è sul mercato dallo scorso maggio, data in cui la FDA americana diede l’autorizzazione all’immissione in commercio del farmaco comunicandone il prezzo esorbitante.
“L’unico modo, rispetto alle dosi disponibili, è il sorteggio”
Da allora le polemiche non sono cessate nonostante il presidente di AveXis, consociata di Novartis, abbia espresso più volte il suo rammarico per una situazione chiaramente grottesca sia per il costo sia per la scelta cui genitori e bambini sono sottoposti ma sfortunatamente, ha dichiarato più volte, “non è possibile produrre una quantità di dosi in grado di curare tutti i pazienti, l’unico modo equo, rispetto alle dosi disponibili di prodotti, è il sorteggio”. Così la casa farmaceutica sceglierà 100 bambini “fortunati” che potranno godere di tale farmaco e avere una speranza di guarigione.
Ma le associazioni che si battono per la malattia puntano il dito contro la avidità della casa farmaceutica sottolineando come il farmaco (Zolgensma) avrebbe un valore reale di 900.000 euro rispetto ai 2 milioni di dollari proposti dalla casa farmaceutica, evidenziando come Novartis voglia lucrare sulla terribile malattia in esame. Tra queste c’è la associazione SMA Europe che sottolinea come non debba essere la casa farmaceutica, tramite sorteggio, a decidere le sorti dei pazienti ma chiare priorità cliniche dettate dai medici. Inoltre, le terapie per l’atrofia muscolare spinale “dovrebbero essere valutate in modo tale da permettere un accesso equo alle cure garantendo la sostenibilità a lungo termine dei sistemi sanitari dei diversi paesi”.
Che cos’è la SMA
L’amiotrofia spinale (SMA) è una rara malattia neuromuscolare degenerativa che causa una mutazione genetica dei motoneuroni portando il paziente ad una rapida paralisi degli arti e del tronco. Colpisce soprattutto neonati e bambini riducendo drasticamente la speranza di vita di questi pazienti: un bambino al di sotto dei 5 anni non supera i 24 mesi.
